Evaluationsstudie

Im Rahmen der Evaluationsstudie sollen die folgenden Fragestellungen beantwortet werden:

• Optimiert B(e) NAMSE die Qualität des Versorgungsprozesses aus Sicht der Patient:innen und Eltern?
• Ist B(e) NAMSE wirksamer als die Regelversorgung in Bezug auf Transitions-/Transferprozesse, Funktionseinschränkung, Symptomlast und gesundheitsfördernden Lebensstil der betroffenen Patient:innen sowie auf die Lebensqualität, psychische Gesundheit, Krankheitsbewältigung und Gesundheitskompetenz der betroffenen Patient:innen sowie ihrer Eltern?
• Wie wird B(e) NAMSE implementiert?
• Wie erleben Familien und Versorgende B(e) NAMSE?
• Ist B(e) NAMSE kosteneffektiv?
• Wie verändert B(e) NAMSE die Struktur der Leistungen und Kosten von gesetzlichen Kranken- und Pflegekassen?

Die klinische und gesundheitsökonomische Wirksamkeit von B(e) NAMSE wird in einer randomisiert kontrollierten, prospektiven, multizentrischen Mixed-Methods-Studie mit Warte-Kontrollgruppen-Design untersucht.

Es erfolgt sowohl eine Wirksamkeits-/Ergebnisevaluation als auch eine Prozessevaluation.

Für die Evaluation werden an den fünf teilnehmenden klinischen Standorten insgesamt 1.000 Patient:innen nach den folgenden Einschlusskriterien rekrutiert:

• kein vorheriger Einschluss in laufende B(e) NAMSE-Studie,
• Lebensalter 0-25 Jahre,
• gesetzlich krankenversichert,
• Vorliegen einer konkreten oder gesicherten Verdachtsdiagnose einer Seltenen Erkrankung,
• Verfügen über ein ausreichendes deutsches Sprachverständnis,
• Bedarf an Sekundär- und Tertiärprävention
• Einwilligung in die Teilnahme zur Wirksamkeitsstudie
  • • der Eltern/Sorgeberechtigen bei Patient:innen <18 Jahre,
    • des/der rechtlichen Betreuer:in bei Patient:innen >18 Jahren, sofern vorhanden,
    • der Patient:innen <18 Jahren bei vorhandener Einwilligungsfähigkeit zusätzlich zu den Eltern/Sorgeberechtigten,
    • der Patient:innen >18 Jahren bei vorhandener Einwilligungsfähigkeit.